기존 약물의 용도를 바꾸거나 결합하는 새로운 방법을 찾는 것은 복잡한 질병을 치료하는 강력한 도구임이 입증되었다. 예를 들어, 한 종류의 암을 치료하는 데 사용되는 약물은 다른 암세포에 대한 치료를 효과적으로 강화시키기도 한다.

복합 악성 종양(Complex Malignant Tumors)은 종종 여러 세포 유형에 대한 일치된 공격을 공식화하기 위해 약물 또는 '약물 칵테일(Drug Cocktails)'의 조합을 필요로 한다. 이 약물 칵테일 요법은 약물의 내성을 막는 데 도움이 될 뿐만 아니라 심각한 부작용을 최소화하는데 도움을 줄 수 있다.

그러나 적절한 용량으로 기존 약물의 효과적인 조합을 찾는 것은 매우 어렵다.

페이스북 AI와 독일보건환경연구센터(Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt) 뮌헨 헬름홀츠 센터 (Helmholtz Zentrum München)의 공동연구팀이 인공지능(AI)으로 효과적인 신약 조합의 발견을 가속화하는 데 도움이 되는 새로운 방법을 개발했다. 

이 새로운 인공지능 모델은 'CPA (Compositional Perturbation Autoencoder)'라고 한다.

지금까지 새로운 약물 조합을 탐색하기 위한 방법은 훈련 데이터 세트에 포함 된 약물 상호 작용으로 제한되어 있으며 다른 용량 및 타이밍과 같은 고차원 분자 수준 변화를 처리할 때 분석되었다.

CPA는 한정된 수의 약물 조합으로 처리된 세포를 관찰하기 위해 새로운 자기 감독(Self-Supervision) 기법을 사용하고 보이지 않는 조합의 효과를 예측한다.

예를 들면, 데이터에 약물이 A, B, C, A+B 세포의 여러 유형에 미치는 영향에 대한 정보가 포함되어 있다고 가정하면 모델은 세포 형태의 특정한 방식으로(즉, 다른 유형의 세포에 대한) 각 약물의 개별적 영향을 학습한 후, A+C, B+C 또는 심지어 A+B가 C+D와 상호작용하는 방법을 추론하기 위해 그것들을 재조합할 수 있다.

연구팀은 약물 조합, 복용량, 시기, 심지어 유전자 녹아웃(Gene Knockout) 또는 삭제와 같은 다른 유형의 개입의 효과를 예측하는 최초의 단일 AI 모델을 구축한 것이다.

이제, 제약 연구자들은 CPA를 사용하여 가설을 생성하고, 실험 설계 과정을 안내하며, 실험을 실행하기 위해 수십억 가지 선택 범위를 혁신적으로 좁힐 수 있다.

이전에는 100개의 약물과 용량의 다른 조합을 테스트하는 데 일반적으로 몇 년이라는 시간과 많은 셀 라인 실험이 필요했지만 이 AI 모델은 단 몇 시간 내에 실리코(시뮬레이션)에서 가능한 모든 조합을 선별하고 검증 및 후속 조치를 위한 가설로 최상의 결과를 선택할 수 있다.

보다 폭넓게, 이 작업은 구성 추론을 수행할 수 있는 AI를 발전시키며, 이는 바이오메드를 넘어서는 의미를 갖는다. 또 이연구 결과는 언어를 더 잘 이해할 수 있는 AI로 이어질 수 있다. 구성적 추론은 언어에 의미를 부여하고 미묘한 생각을 표현할 수 있다.

한편, 연구팀은 이 사용하기 쉬운 API 및 파이썬(Python) 패키지를 포함하여 CPA 모델을 오픈 소스(다운)로 공개했으며, 이 모델 연구결과는 아직 동료평가를 거치지 않은 사전 논문으로 ‘바이오아카이브(biorxiv.org)’에 '단일 세포 반응 모델링을 위한 구성 섭동 자동 인코더(Compositional perturbation autoencoder for single cell response modeling- 다운)'이란 제목으로 지난달 14일 공개됐다.